Existen dos fases en los tratamientos de las VAA: la fase de inducción de la remisión, y la fase de mantenimiento de la remisión. En ambas fases, se utilizan combinaciones de fármacos inmunosupresores, como ciclofosfamida (CYC) o rituximab (RTX) junto con glucocorticoides (GC), con diferente intensidad según la fase y severidad del cuadro. Ciertos pacientes son candidatos a recibir tratamientos adyuvantes, como la plasmaféresis en aquellos con glomerulonefritis rápidamente progresiva, o en mayor riesgo de progresar a enfermedad renal terminal, aunque esta técnica actualmente está en debate (10, 11).
Estos tratamientos de los que disponíamos hasta la fecha presentan ciertas limitaciones: por ejemplo, la dosis elevada y el uso prolongado de GC continúan siendo frecuentes, y esto se asocia a un mayor riesgo de infección, diabetes de nueva aparición, hipertensión, necrosis ósea vascular, osteoporosis, aumento del riesgo cardiovascular y otras complicaciones. Ello incrementa el daño orgánico y la morbilidad (12, 13). Igualmente, el elevado riesgo de recaídas en pacientes con VAA, 30%-50% en un plazo de 5 años, se asocia a peor pronóstico, mayor morbilidad y daño orgánico Finalmente, dada la alta frecuencia de afectación renal y la escasa recuperación de la función renal con los tratamientos disponibles, existe una elevada prevalencia de enfermedad renal crónica en pacientes con VAA, lo cual incrementa el riesgo de progresión a diálisis y transplante, así como la mortalidad (4, 14, 15-19).
Recientemente se ha aprobado un nuevo tratamiento (avacopán), con un mecanismo de acción diferente, al dirigirse selectivamente al C5aR1, inhibiendo competitivamente la interacción entre C5aR1 y la anafilotoxina C5a del complemento, la cual desempeña un papel clave en la inflamación vascular. En su principal estudio pivotal (ADVOCATE), este fármaco ha demostrado ser capaz de reducir la dosis de GCs empleada y por tanto la toxicidad relacionada a los mismos, el riesgo relativo de recaídas, así como mejorías en la función renal y en la calidad de vida relacionada con la salud de los pacientes (20).